恶性贫血的药物治疗，是由引起恶性贫血的原因决定的。恶性贫血是由于人体对维生素B12及叶酸的摄入不足，或需求增加导致的。 如果单纯因为叶酸或维生素B12摄入不足引起，可通过饮食调整增加摄入，或者也可口服叶酸或肌肉注射四氢叶酸钙；维生素B12缺乏者，可注射维生素B12。 如因为一些疾病引起的叶酸或维生素B12的吸收障碍，即需求增加，查明病因后，给予相应的药物治疗。
恶性贫血可通过叶酸和维生素B12的补充，以及去除引起这两种物质吸收障碍的疾病来治疗。恶性贫血和叶酸及维生素B12的缺乏有关，如食物中摄入不足，体内需求量增加，一些疾病引起的吸收障碍等因素，都可导致叶酸和维生素B12缺乏。 恶性贫血患者应在饮食中多摄入富含叶酸及维生素B12的食物，明确有无引起叶酸和维生素B12吸收障碍的疾病，再采取针对性地治疗方案。
恶性贫血是由于患者体内叶酸及维生素B12缺乏，导致的一种营养障碍性贫血疾病。由于遗传性或代谢性疾病，导致体内叶酸或维生素B12出现吸收利用障碍，使DNA出现合成障碍，引起细胞核相对于细胞质的发育落后。恶性贫血患者，应注意饮食中补充叶酸和维生素B12，同时明确有无引起这些物质吸收障碍的疾病，比如肠炎 肿瘤等等，积极地去除病因。
恶性贫血也叫作巨幼细胞性贫血，血常规表现为大细胞性贫血，呈中性粒细胞的核分叶增多。主要是因体内维生素B2和叶酸等物质缺乏，或因吸收障碍导致。由于营养物质缺乏，引起血细胞内脱氧核糖核酸合成障碍，引起细胞核出现发育停滞，但细胞质继续进行发育，出现细胞质和细胞核的发育不平衡，形成体积变大的巨幼细胞。除血常规检查外，还可通过临床症状及骨髓象检查综合判断。
铁蛋白高需明确具体原因，针对病因进行治疗。铁蛋白水平升高，需考虑多种疾病，较常见的疾病有肝癌、胰癌等恶性肿瘤，或急性感染、慢性炎症性疾病，对于不同类型的疾病，应选择不同的治疗方案。 恶性肿瘤可进行放化疗；重症感染应进行规范抗感染治疗；慢性肾炎给予抗炎、保护肾功能等治疗，通过对病因的治疗，减少血清铁蛋白的来源，或去除铁蛋白清除障碍因素，控制铁蛋白升高。
